研究テーマ ｜ Research theme
より広い疾患に適用可能な核酸医薬の開発
Development of therapeutic oligonucleotides to deal with broader range of diseases and needs
研究概要 ｜ Research summary
核酸医薬は，主に生体内のRNAを狙うため，従来の低分子や抗体では治療困難であった様々な疾患の治療が可能になります。核酸医薬は，従来その体内動態や活性の問題で実用化が困難でしたが，私たちが開発してきた人工核酸やデリバリー技術を搭載した新しい核酸医薬により，その展開性や実用性を飛躍的に高めることが可能となりました。私たちは，現在，非臨床開発とともに，標的疾患に応じた核酸医薬のデリバリー技術の開発も進めています。
Oligonucleotide therapies where oligonucleotides that support targeted degradation of endogenous RNAs are utilized can be complementary approaches to the conventional therapeutic modalities to treat diseases. We have developed therapeutic oligoncleotides bolstered with our unique chemical modifications and ligand-conjugation strategy, and some candidates are now being tested in certain pre-clinical settings. Potentially applicable to many diseases.
特色・研究成果・今後の展望
- 独自のリガンドコンジュゲーション技術と化学修飾を施した核酸医薬を構築しています。
- 脂質異常症に対する開発品の例では，従来品に比べ20倍以上のノックダウン活性を齧歯類・非齧歯動物で実現しました。
- 核酸塩基の配列を変えるだけで様々な標的や疾患の治療が可能になる考えています。
- 独自のin vitroスクリーニング技術により、迅速に高活性な創薬探索を実現しています。
- 当該技術により近年問題視されている安全性に関する懸念を大幅に改善できることを確認済みです。
社会実装への展望
製薬企業様へのメッセージ：
我々のグループでは，創薬ベンチャー（国立循環器病研究センター発）を立ち上げ，上述の基盤技術や医薬品シーズの権利化を行いつつ，臨床化を目指した開発を開始したところです。各社製薬企業様に興味を持っていただき本取り組みのサポートをいただければ，より早期に優れた治療薬を世に出すことができるものと期待しております。